Graphite Bio, Inc. a annoncé la formation de son conseil consultatif scientifique, qui est initialement composé de quatre experts en biologie des cellules souches et du cancer, en thérapie cellulaire et génique, en hématologie et en immunologie. Le SAB fournira des conseils stratégiques et scientifiques au fur et à mesure que la société fera progresser sa technologie de plateforme d'édition de gènes de nouvelle génération et ses programmes de recherche et de développement. Les membres fondateurs du SAB de Graphite Bio’comprennent : Maria Grazia Roncarolo, M.D., Présidente du SAB – ; Le Dr Roncarolo est l’un des plus grands experts mondiaux en thérapie génique et l’un des fondateurs académiques de Graphite Bio. Elle est reconnue mondialement pour son leadership dans la traduction des découvertes scientifiques dans le domaine des maladies génétiques et de la médecine régénérative en nouvelles thérapies pour les patients, y compris la première thérapie génique ex vivo au monde. Professeur George D. Smith en cellules souches et en médecine régénérative, professeur de pédiatrie et de médecine à l'université de Stanford, le Dr Roncarolo a créé le Stanford Center for Definitive and Curative Medicine pour guérir les patients atteints de maladies actuellement incurables grâce au développement de thérapies innovantes à base de cellules souches et de gènes. Au cours de son mandat précédent en tant que directrice de l'Institut Telethon pour la thérapie génique à l'Institut scientifique San Raffaele de Milan, le Dr Roncarolo a développé de nouvelles approches en matière de thérapie génique. Son travail à l'Institut a conduit à la découverte de thérapies géniques ex vivo pour les maladies génétiques du système immunitaire, notamment ADA-SCID et WASP, et les maladies métaboliques telles que la leucodystrophie métachromatique. Le traitement historique de thérapie génique à base de cellules souches pour ADA-SCID a été le premier au monde à être approuvé par l'Agence européenne des médicaments (EMA) sous le nom de marque Strimvelis® en mai 2016. John E. Dick, Ph.D. – ; Le professeur Dick est un chercheur canadien en biologie des cellules souches et scientifique principal au Princess Margaret Cancer Centre et au McEwen Stem Cell Institute, University Health Network ; et professeur de génétique moléculaire à l'Université de Toronto. Il est reconnu pour avoir identifié et caractérisé les cellules souches hématopoïétiques humaines normales et leucémiques. Son laboratoire a fourni des preuves directes de l'hypothèse des cellules souches cancéreuses, transformant les points de vue sur l'origine et la nature du cancer et jetant les bases de nouvelles approches de la thérapie du cancer. En reconnaissance de ses contributions fondamentales aux domaines de l'hématologie moléculaire, de la biologie des cellules souches et de l'oncologie, il a été élu membre étranger de la National Academy of Medicine (États-Unis), membre de la Société royale du Canada, de la Royal Society of London (Royaume-Uni) et de l'AACR Academy. Il a reçu de nombreux prix prestigieux, dont le prix Dameshek, le prix Thomas et le prix Mentor de l'American Society of Hematology ; le prix Clowes Memorial et le prix AACR-Pezcoller de l'American Association for Cancer Research ; et le prix Keio Medical Science. Natalia Gomez-Ospina, M.D., Ph.D. – ; Le Dr Gomez-Ospina a une double nomination dans les divisions de génétique médicale et de transplantation de cellules souches et est membre de la faculté de l'Institut de biologie des cellules souches et de médecine régénérative de la faculté de médecine de l'Université Stanford. Elle dirige également le Program for Inherited Metabolic Disorders à Stanford, qui réunit des chercheurs en sciences fondamentales et des cliniciens afin de faciliter le développement de thérapies pour les maladies métaboliques. Médecin-scientifique et généticienne médicale, le Dr Gomez-Ospina mène des recherches pour développer des thérapies plus sûres et plus efficaces pour les troubles de stockage lysosomal. Ses intérêts cliniques et de recherche relient la génétique et la transplantation. Elle a établi une plateforme adaptable pour le traitement des déficiences enzymatiques lysosomales et a réalisé des études précliniques inédites pour soutenir le développement clinique de la transplantation autologue de cellules modifiées par le génome pour traiter les patients atteints de mucopolysaccharidose de type I (syndrome de Hurler) et de la maladie de Gaucher. Le Dr Gomez-Ospina a dirigé la découverte et la caractérisation de syndromes génétiques, dont le syndrome de cholestase infantile causé par des mutations du récepteur des acides biliaires. Elle est l'auteur principal de recherches publiées dans The New England Journal of Medicine, Cell, Nature Communications et l'American Journal of Medical Genetics. Elle est titulaire d'un doctorat en médecine et d'un doctorat en biologie chimique et systémique de la faculté de médecine de l'université de Stanford. Scot A. Wolfe, Ph.D. – ; Le Dr Wolfe est professeur au département de biologie moléculaire, cellulaire et cancéreuse (MCCB) de la faculté de médecine Chan de l'Université du Massachusetts. Ses recherches portent sur les systèmes d'édition du génome et les interactions protéine-ADN. Son groupe développe des outils améliorés pour la modification ciblée du génome et la régulation des gènes, dans le but d'augmenter leur précision et leur efficacité pour la traduction thérapeutique. Cette recherche s'est étendue au développement d'une variété de systèmes améliorés d'édition du génome basés sur CRISPR et de nouvelles méthodes d'ingénierie de la spécificité de liaison à l'ADN des protéines à doigt de zinc. Son équipe se concentre sur l'application thérapeutique de ses systèmes améliorés d'édition du génome et de régulation des gènes à des maladies spécifiques, telles que la drépanocytose, la bêta-thalassémie, diverses formes de dystrophie musculaire et le syndrome d'Hermansky-Pudlak. Il a publié plus de 65 articles de recherche dans des revues évaluées par des pairs. Il a obtenu un doctorat à l'université de Harvard et a effectué ses recherches postdoctorales au Massachusetts Institute of Technology.