Hansa Biopharma AB a annoncé que son partenaire Sarepta Therapeutics prévoit de lancer une étude clinique en 2023 pour évaluer l'imlifidase comme prétraitement chez les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et présentant des anticorps IgG préexistants au vecteur viral adéno-associé (AAV) rh74 afin de permettre un dosage sûr et efficace du SRP-9001. Le SRP-9001 est la thérapie génique expérimentale de Sarepta pour le traitement de la DMD. Le 29 septembre 2022, Sarepta a annoncé qu'elle avait soumis une demande de licence biologique (BLA) à la FDA américaine pour l'approbation accélérée du SRP-9001 afin de traiter les patients ambulatoires atteints de DMD. La DMD est une maladie génétique rare et mortelle causée par une mutation du gène DMD codant pour la protéine dystrophine. Il s'agit d'une maladie irréversible et progressive qui affaiblit et endommage les muscles du corps au fil du temps, laissant la plupart des patients en fauteuil roulant à l'âge de 12 ans. On estime actuellement que la DMD touche un homme sur 3 500 à 5 000 naissances dans le monde. Environ 14% des patients DMD ont des anticorps IgG préexistants au vecteur rh74. Les travaux précliniques menés par Hansa et Sarepta ont démontré la capacité de l'imlifidase à réduire les anticorps IgG préexistants au rAAVrh74, permettant une administration sûre et réussie du SRP-9001. Ces données soutiennent le développement clinique de l'imlifidase comme prétraitement à l'administration du SRP-9001 chez les patients présentant des anticorps rAAVrh74 préexistants, lorsque cela est approprié. En 2020, Hansa a accordé à Sarepta, un leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, une licence mondiale exclusive pour développer et promouvoir l'imlifidase comme prétraitement des traitements de thérapie génique de Sarepta pour la DMD et la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD). Selon les termes de l'accord, Hansa est éligible à un total pouvant atteindre 397,5 millions de dollars US en paiements d'étapes de développement, de réglementation et de vente. Hansa comptabilisera toutes les ventes d'imlifidase et gagnera des redevances échelonnées jusqu'au milieu des années 10 sur les ventes supplémentaires de thérapie génique de Sarepta lors du traitement de patients avec des anticorps préexistants rendus possibles par un prétraitement à l'imlifidase. La thérapie génique est une technologie de traitement en pleine croissance et révolutionnaire dans laquelle des séquences de gènes sains sont insérées dans les cellules d'un patient. Les traitements sont potentiellement curatifs dans les maladies monogéniques comme l'hémophilie et la dystrophie musculaire grâce à une dose unique. Des virus recombinants sont utilisés pour transporter les gènes sains dans la cellule. En raison de l'origine virale partielle des constructions de thérapie génique, un certain sous-ensemble de patients est porteur d'anticorps anti-AAV contre les produits de thérapie génique, selon le sérotype d'AAV utilisé, ce qui constitue une barrière pour l'éligibilité au traitement.
Les anticorps empêchent le transfert efficace de la séquence du gène sain et peuvent constituer un problème de sécurité. L'imlifidase comme prétraitement peut avoir le potentiel d'éliminer les anticorps préexistants avant la thérapie génique. De même, l'imlifidase peut avoir le potentiel de permettre tout re-dosage potentiellement nécessaire de la thérapie génique pour tous les patients.