Horizon Therapeutics plc a annoncé les résultats d'une nouvelle analyse montrant que le traitement par UPLIZNA réduit efficacement la gravité des crises chez les personnes atteintes de NMOSD. Ces données sont présentées lors de la 48e réunion annuelle de la North American Neuro-Ophthalmology Society, du 12 au 17 février à Austin, au Texas. UPLIZNA est le premier et le seul agent de déplétion des cellules B approuvé par la Food and Drug Administration américaine pour le traitement de la NMOSD chez les adultes positifs aux anticorps anti-aquaporine-4. Le traitement de la NMOSD vise à réduire les crises aiguës associées à la maladie, qui peut causer des dommages irréversibles au nerf optique, à la moelle épinière, au cerveau et au tronc cérébral. Au cours de la période de 28 semaines contrôlée par randomisation de l'essai pivot de phase 2/3 sur la N-MOmentum, 89% des 161 patients du groupe de traitement par UPLIZNA sont restés sans crise, contre 58% des 52 patients du groupe placebo. Une nouvelle analyse post hoc de ces données a été réalisée afin de comprendre l'effet d'UPLIZNA sur la gravité des crises chez les 11 % de personnes de l'essai clinique qui n'ont pas été exemptes de crises après avoir été traitées par UPLIZNA. Les crises ont été classées comme majeures ou mineures sur la base des modifications de la fonction neurologique selon une échelle modifiée de déficience optique-spinale. L'analyse a également évalué la relation entre la gravité de ces crises et les biomarqueurs de l'activité de la maladie, tels que la protéine acide gliale fibrillaire sérique et le neurofilamen sérique. Principaux résultats de l'analyse : Sur les 18 crises totales survenues dans le groupe traité par UPLIZNA au cours du PCR, 12 étaient mineures et six étaient majeures, contre 12 crises mineures et 10 crises majeures parmi les 22 crises survenues dans le groupe placebo. Les niveaux du biomarqueur sGFAP étaient significativement plus élevés pendant les crises majeures par rapport aux crises mineures dans l'ensemble et tendaient à être plus élevés pour les crises spécifiques de névrite optique). Les niveaux de concentration du biomarqueur ont augmenté de manière significative par rapport aux valeurs de base au moment des crises chez les personnes recevant le placebo mais pas chez celles traitées par UPLIZNA. Les niveaux de SNfL étaient globalement plus élevés pour les crises majeures que pour les crises mineures, bien que les niveaux n'aient pas été corrélés avec la gravité des crises d'ON. Chez les participants ayant eu des attaques pendant le RCP, les taux de ce marqueur étaient plus élevés chez les participants sous placebo que chez ceux traités par UPLIZNA à la semaine 26. La NMOSD est un terme unificateur pour la neuromyélite optique et les syndromes apparentés. La NMOSD est une maladie auto-immune neuroinflammatoire rare, grave et récurrente qui attaque le nerf optique, la moelle épinière, le cerveau et le tronc cérébral.1,2 Environ 80 % des patients atteints de NMOSD présentent des anticorps anti-AQP4.3 L'IgG AQP4 se lie principalement aux astrocytes dans le système nerveux central et déclenche une réponse immunitaire croissante qui entraîne la formation de lésions et la mort des astrocytes. Les auto-anticorps anti-AQP4 sont produits par les plasmablastes et les plasmocytes. Ces populations de cellules B jouent un rôle central dans la pathogenèse de la maladie NMOSD, et une grande proportion de ces cellules expriment le CD19.5 On pense que la déplétion de ces cellules B CD19+ élimine un facteur important de l'inflammation, de la formation de lésions et de l'endommagement des astrocytes. Sur le plan clinique, ces lésions se présentent sous la forme d'une attaque de NMOSD, qui peut toucher le nerf optique, la moelle épinière et le cerveau.4,6 La perte de vision, la paralysie, la perte de sensation, les dysfonctionnements vésicaux et intestinaux, la douleur nerveuse et l'insuffisance respiratoire sont autant de manifestations de la maladie. Chaque crise de MNOSD peut entraîner d'autres dommages et handicaps cumulatifs.8,9 La MNOSD touche plus souvent les femmes et peut être plus fréquente chez les personnes d'origine africaine et asiatique. UPLIZNA est indiqué pour le traitement du trouble du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes qui sont positifs aux anticorps anti-aquaporine-4. UPLIZNA est contre-indiqué chez les patients présentant : Des antécédents de réaction à la perfusion d'UPLIZNA mettant en jeu le pronostic vital ; Une infection active par l'hépatite B ; Une tuberculose latente active ou non traitée.