Horizon Therapeutics plc a annoncé les résultats d'une analyse d'un traitement en conditions réelles avec TEPEZZA chez des patients atteints de la maladie oculaire thyroïdienne (TED) et souffrant de DON, dont la majorité n'avait pas répondu à d'autres traitements. Le DON est une complication de la maladie oculaire thyroïdienne caractérisée par une altération de la fonction visuelle liée à la thyroïde et pouvant conduire à une perte de vision permanente liée à la compression du nerf optique. TEPEZZA est le premier et le seul médicament approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement du TED u, une maladie auto-immune rare, grave, progressive et potentiellement dangereuse pour la vision.

Cette analyse résume l'expérience en vie réelle des personnes atteintes de TED et de DON qui ont été traitées par TEPEZZA entre janvier 2020 et septembre 2022. Au cours de cette période, 24 patients ont été identifiés à partir de la littérature et de l'expérience clinique de l'auteur, la plupart (22 sur 24) ayant reçu un traitement par stéroïdes oraux ou intraveineux, une chirurgie et/ou une radiothérapie avant TEPEZZA. Après le traitement par TEPEZZA, on a observé une amélioration significative de l'acuité visuelle dans les yeux atteints de DON (amélioration moyenne de 3,7 lignes chez 23 patients, intervalle de 1 à 15, amélioration moyenne de l'écart moyen lors des tests du champ visuel de -5,87 chez 7 patients), de la proptose (réduction moyenne de 4,4 mm chez 19 patients), de la diplopie (amélioration moyenne de 0,75 grade chez 8 patients) et du score d'activité clinique (réduction moyenne de 5,1 chez 17 patients).

Les effets indésirables rapportés étaient cohérents avec les essais cliniques de TEPEZZA et comprenaient la fatigue, la dysgueusie, les problèmes d'audition, les nausées, l'hyperglycémie et les spasmes musculaires.