InnoCare Pharma a annoncé que son inhibiteur de la protéine BCL2 (BCL2), le mesutoclax (ICP-248), a obtenu la désignation de « thérapie innovante » (BTD) par le Centre d'évaluation des médicaments (CDE) de l'Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) pour le traitement du lymphome mantellique récidivant ou réfractaire (R/R MCL) traité par BTKi. Il s'agit du premier inhibiteur de BCL2 à obtenir la désignation BTD en Chine. Le mesutoclax est un nouvel inhibiteur sélectif de la BCL2, biodisponible par voie orale, développé en monothérapie ou en association avec l'orelabrutinib pour le traitement de la leucémie lymphoïde chronique (LLC)/du lymphome lymphocytaire (SLL), du lymphome à cellules du manteau (MCL) et d'autres lymphomes non hodgkiniens (LNH), ainsi que de la leucémie myéloïde aiguë (LMA).
La BCL2 est une protéine régulatrice importante dans la voie de l'apoptose, et son expression anormale est associée au développement de diverses hémopathies malignes. Le mesutoclax exerce une activité antitumorale en inhibant sélectivement BCL2 et en rétablissant le processus normal d'apoptose dans les cellules cancéreuses. Des essais cliniques sur le mesutoclax sont en cours en Chine et dans le monde entier, notamment un essai de phase III visant à enregistrer le mesutoclax en association avec l'orelabRutinib en tant que traitement de première intention pour les patients atteints de LLC/SLL, ainsi qu'un essai clinique sur le mesutoclax pour le traitement de la LAM.
La désignation de « thérapie innovante » (BTD) par le CDE vise à accélérer le développement clinique de nouveaux médicaments présentant des avantages cliniques significatifs. Les nouveaux médicaments bénéficiant de la désignation BTD sont généralement destinés à des maladies mortelles ou qui altèrent gravement la qualité de vie, et ont démontré des avantages évidents en termes d'efficacité ou de sécurité lors d'essais cliniques.