La biotech Ipsen et l'américain Exicure Inc. ont annoncé la signature d'un accord de collaboration exclusif pour la recherche, le développement et la commercialisation de nouveaux acides nucléiques sphériques (SNA) dans le traitement potentiel de la maladie de Huntington et du syndrome d’Angelman. Dans les modèles précliniques, il a été démontré que les SNA améliorent la pénétration cellulaire, la biodistribution et la persistance des oligonucléotides dans les organes.

Ceci peut potentiellement améliorer l'administration de médicaments dans des tissus cibles auparavant inaccessibles, y compris des régions profondes du cerveau.

Les oligonucléotides sont des structures synthétiques d'acides nucléiques qui peuvent être utilisées pour moduler l'expression des gènes via divers processus, y compris l'activation, l'inhibition et la modulation de l'épissage des gènes. Ces molécules ont démontré leur potentiel dans de nombreux domaines thérapeutiques.