Krystal Biotech, Inc. a annoncé qu'elle prévoit de proposer aux patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB), inscrits à l'étude d'extension ouverte GEM-3, la possibilité d'être dosés à domicile par un professionnel de la santé (HCP). Krystal propose cette commodité aux patients sur la base des commentaires de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, suite à l'examen du rapport d'étude de validation des facteurs humains (FH) de Krystal soumis en janvier 2022. Conformément aux directives de la FDA, Krystal prévoit d'aborder la commodité du dosage à domicile d'un produit commercial B-VEC destiné à être commercialisé dans sa soumission BLA qui est prévue pour le 2e trimestre 2022.

L'étude GEM-3 B-VEC OLE est une étude d'extension ouverte de 78 semaines (environ un an et demi) de B-VEC pour les participants diagnostiqués avec le DEB et âgés de 6 mois et plus qui a débuté en mai 2021. Le critère d'évaluation principal sera d'évaluer la sécurité et la tolérabilité à long terme de la thérapie génique topique. L'étude recrutera des sujets qui ont participé à l'étude de phase III GEM-3, ainsi que de nouveaux participants qui n'ont pas pu participer à l'étude de phase III et qui répondent à tous les critères de recrutement.

B-VEC est une thérapie génique expérimentale non invasive, topique et redosable, conçue pour délivrer deux copies du gène COL7A1 lorsqu'elle est appliquée directement sur les plaies de DEB. B-VEC a été conçu pour traiter la DEB au niveau moléculaire en fournissant aux cellules de la peau du patient le modèle pour fabriquer une protéine COL7 normale, s'attaquant ainsi au mécanisme fondamental de la maladie.