Krystal Biotech, Inc. a annoncé la soumission d'une demande de licence biologique (BLA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en vue de l'approbation du B-VEC (beremagene geperpavec) pour le traitement des patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB). B-VEC est une thérapie génique topique expérimentale non invasive conçue pour traiter la DEB au niveau moléculaire en fournissant aux cellules de la peau du patient deux copies du gène COL7A1 pour produire une protéine COL7 fonctionnelle, s'attaquant ainsi au mécanisme fondamental qui cause la maladie. L'essai GEM-3 était un essai multicentrique randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo intra-patient, conçu pour évaluer l'efficacité et la sécurité du B-VEC pour le traitement de la DEB.

Dans cet essai, des plaies appariées recevant du B-VEC topique ou un placebo ont été évaluées chez 31 patients DEB pendant 26 semaines. L'essai pivot GEM-3 a atteint son critère principal de guérison complète des plaies à six mois et son critère secondaire de guérison complète des plaies à trois mois. Le B-VEC a été bien toléré, sans événement indésirable grave lié au médicament ni abandon du traitement.