Kyowa Kirin Co., Ltd. a annoncé que la Commission européenne (CE) a approuvé CRYSVITA® (burosumab) pour le traitement de l'hypophosphatémie liée au FGF23 dans l'ostéomalacie induite par les tumeurs (TIO) associée à des tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques (TMP) qui ne peuvent être réséquées ou localisées à titre curatif chez les enfants et les adolescents âgés de 1 à 17 ans et chez les adultes. CRYSVITA est également déjà autorisé dans l'UE pour son utilisation dans la maladie rare de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH), chez les enfants et les adolescents âgés de 1 à 17 ans présentant des signes radiographiques de maladie osseuse, et chez les adultes. Également connue sous le nom d'ostéomalacie oncogène, l'ITO est une maladie acquise causée par des PMT bénignes, typiquement petites et à croissance lente.

Il s'agit d'une affection rare, avec moins de 1 000 cas rapportés dans la littérature médicale, qui touche principalement les adultes et dont l'âge moyen d'apparition est de 40 – ; 45 ans. La TIO est associée à des déficits musculo-squelettiques progressifs et débilitants, ayant finalement un impact négatif sur la capacité à effectuer des activités quotidiennes, ainsi que sur le bien-être physique et social. Une guérison de l'ITO peut être obtenue par une résection chirurgicale complète de la ou des tumeurs causales. Cependant, la résection chirurgicale n'est pas toujours possible en raison de la localisation anatomique et de la difficulté à détecter les tumeurs.

L'ITO peut réapparaître et persister après une résection chirurgicale incomplète ou infructueuse. Avec cette approbation de la Commission européenne, CRYSVITA est le premier traitement biologique disponible pour les patients de l'UE dans son indication autorisée pour la TIO. CRYSVITA bloque l'action du facteur de croissance des fibroblastes-23 (FGF23), qui est produit en excès dans la TIO, rétablissant l'homéostasie des phosphates.

Avec cette approbation de la CE, Kyowa Kirin International travaillera avec les autorités sanitaires locales dans chaque pays relevant de la CE pour s'assurer que les personnes vivant avec la TIO puissent avoir accès au CRYSVITA le plus rapidement possible. Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire. Ostéomalacie induite par une tumeur (TIO) - La TIO se caractérise par une hypophosphatémie chronique causée par une ou plusieurs tumeurs sécrétant un excès de facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23), ce qui peut entraîner des problèmes tels qu'une diminution de l'absorption intestinale du phosphate et une activation compromise de la vitamine D.

Les signes et symptômes les plus courants sont les suivants : douleurs osseuses, difficultés à marcher, fractures pathologiques, perte de taille et faiblesse musculaire. Dans le cas de la TIO, la faiblesse musculaire et la douleur interfèrent gravement avec le fonctionnement physique, y compris le fait de se lever sans aide, la marche et la capacité de travailler. La douleur de la TIO interfère également gravement avec l'humeur et modérément avec le plaisir de vivre des personnes qui en sont atteintes.

Le diagnostic de l'ITO est souvent manqué et/ou retardé et le test des niveaux de phosphate sérique est important pour le diagnostic. Le seul remède dans l'ITO est l'ablation complète de la ou des tumeurs causales. Un traitement pharmacologique doit être envisagé dans les cas de TIO où la ou les tumeurs ne peuvent pas être réséquées ou localisées de manière curative.

Le rétablissement de l'homéostasie du phosphate est essentiel pour améliorer la santé des personnes vivant avec une ITO. CRYSVITA® (burosumab) dans l'ITO - CRYSVITA (burosumab) a été créé et développé par Kyowa Kirin et est un anticorps monoclonal recombinant entièrement humain qui se lie au FGF23 et en inhibe l'activité.2 CRYSVITA bloque l'action du FGF23, qui est produit en excès dans l'ITO, rétablissant l'homéostasie des phosphates. L'efficacité et l'innocuité de CRYSVITA ont été démontrées dans deux essais cliniques de phase 2 publiés dans le domaine de la maladie de la TIO.

CRYSVITA a été bien toléré et a démontré un profil de sécurité acceptable. Suite à cette nouvelle approbation de la CE, CRYSVITA est maintenant indiqué dans l'UE pour le traitement de l'hypophosphatémie liée au FGF23 dans la TIO associée à des PMT qui ne peuvent pas être réséquées ou localisées de manière curative chez les enfants et les adolescents âgés de 1 à 17 ans et chez les adultes, ainsi que pour le XLH chez les enfants et les adolescents âgés de 1 à 17 ans avec des preuves radiographiques de maladie osseuse, et chez les adultes. CRYSVITA est administré sous forme d'injection sous-cutanée, toutes les 4 semaines chez les adultes et toutes les 2 semaines chez les enfants et les adolescents âgés de 1 à 17 ans.

L'utilisation de CRYSVITA pour le traitement de l'ITO est actuellement approuvée dans un certain nombre de pays, dont les États-Unis et le Japon. Kyowa Kirin et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ont collaboré au développement et à la commercialisation de CRYSVITA dans le monde entier, sur la base de l'accord de collaboration et de licence entre Kyowa Kirin et Ultragenyx.