Larimar Therapeutics, Inc.

Larimar Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie en phase clinique. La société se concentre sur le développement de traitements pour les patients souffrant de maladies rares complexes en utilisant sa nouvelle plateforme technologique de peptides pénétrant dans les cellules (CPP). Le principal produit candidat de la société, nomlabofusp, est une protéine de fusion recombinante administrée par voie sous-cutanée et destinée à délivrer la frataxine tissulaire (FXN), une protéine essentielle, aux mitochondries des patients atteints d'ataxie de Friedreich (FA). L'ataxie de Friedreich est une maladie rare, progressive et mortelle dans laquelle les patients sont incapables de produire suffisamment de FXN en raison d'une anomalie génétique. Sa plateforme CPP, qui permet à une molécule thérapeutique de traverser une membrane cellulaire afin d'atteindre des cibles intracellulaires, a le potentiel de permettre le traitement d'autres maladies rares et orphelines. Elle a l'intention d'utiliser sa plateforme propriétaire pour cibler d'autres indications orphelines caractérisées par des déficiences ou des altérations du contenu ou de l'activité intracellulaire.