Lysogene S.A., une société de plateforme de thérapie génique de phase 3 ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a fourni des données cliniques actualisées de l'essai clinique de phase 2/3 AAVance en cours avec la thérapie génique expérimentale LYS-SAF302 pour le traitement du MPS IIIA (NCT03612869) lors de la 25e réunion annuelle de l'ASGCT (American Society for Gene & Cell Therapy) à Washington, DC. Les résultats préliminaires de l'étude AAVance évaluant le LYS-SAF302 chez des patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) et suivis depuis au moins deux ans ont démontré une amélioration, une stabilisation ou un ralentissement du déclin de l'âge de développement (AD) cognitif chez environ la moitié des patients. Notamment, chez les 6 patients recrutés avant l'âge de 30 mois, une augmentation ou une stabilisation persistante des domaines cognitif, langagier et moteur du BSID-III a été
observée dans la période de 24 mois suivant le traitement. Deux (2) de ces 6 patients, dont 1 patient âgé de plus de 4 ans, ont déjà dépassé de plusieurs mois l'AD cognitif le plus élevé (35 mois) observé dans la cohorte d'histoire naturelle. Les 2 patients ont atteint 41 et 42 mois d'AD cognitive dans la période de 24 mois suivant le traitement avec une augmentation de 25 et 17 mois par rapport à leur ligne de base, respectivement. Ces résultats, qui suggèrent que les patients plus jeunes répondent mieux au traitement de thérapie génique, doivent être corroborés et confirmés par les analyses statistiques finales.