Morphic Therapeutic a annoncé l'achèvement du recrutement ciblé de 30 patients en avance sur le calendrier pour la cohorte principale de l'étude de phase 2a EMERALD-1 de MORF-057 chez les patients atteints de colite ulcéreuse (CU) modérée à sévère. Compte tenu du recrutement rapide et de la demande importante accumulée pour entrer dans l'étude EMERALD-1, il y avait un nombre important de patients en cours de sélection au moment de l'inscription du 30e patient ; ces patients pourront entrer dans l'étude si les critères d'admissibilité sont remplis. Le recrutement de la cohorte exploratoire comprenant jusqu'à ~10 patients qui ont précédemment échoué le traitement par vedolizumab est en cours.

EMERALD-1 (MORF-057-201) est une étude ouverte multicentrique de phase 2a conçue pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance de MORF-057 chez les adultes atteints de colite ulcéreuse modérée à sévère. L'étude EMERALD-1 prévoit d'enrôler jusqu'à 30 patients atteints de colite ulcéreuse modérée à sévère qui seront traités par 100 mg BID (deux fois par jour) dans des sites aux Etats-Unis et en Europe et 5 patients qui ont précédemment échoué dans les traitements avancés de la RCH. Le critère d'évaluation principal de l'essai est le changement de l'indice histopathologique de Robarts (RHI), un instrument validé qui mesure l'activité histologique de la maladie dans la colite ulcéreuse, à 12 semaines par rapport au début de l'essai.

Les patients poursuivront ensuite un traitement d'entretien pendant 40 semaines supplémentaires, suivi d'une évaluation à 52 semaines. Les mesures de résultats secondaires et supplémentaires dans l'étude EMERALD-1 comprennent le changement du score modifié de la clinique Mayo, la sécurité, les paramètres pharmacocinétiques et les mesures pharmacodynamiques clés, y compris l'occupation des récepteurs a4ß7 et le trafic des sous-ensembles de lymphocytes. Morphic développe MORF-057 en tant qu'inhibiteur oral sélectif à petite molécule de l'intégrine a4ß7 pour les patients atteints de maladies inflammatoires de l'intestin (MII).

a4ß7 a été validé cliniquement comme cible pour le traitement des MII par le succès de l'anticorps thérapeutique injectable approuvé vedolizumab. MORF-057, comme le vedolizumab, est conçu pour bloquer les interactions entre l'a4ß7 à la surface des lymphocytes et le ligand MAdCAM-1 des cellules endothéliales de la muqueuse, réduisant ainsi considérablement la migration des lymphocytes de la circulation sanguine vers les tissus de la muqueuse intestinale et évitant l'inflammation qui est associée aux MICI.