Neuren Pharmaceuticals Limited

Neuren Pharmaceuticals Limited est une société biopharmaceutique basée en Australie qui développe des thérapies pour les troubles du développement neurologique. La société développe de nouvelles thérapies médicamenteuses pour traiter de multiples troubles neurologiques graves qui apparaissent dans la petite enfance et pour lesquels il n'existe pas ou peu d'options thérapeutiques approuvées. Le produit DAYBUE (trofinetide) de la société est utilisé pour traiter le syndrome de Rett chez les adultes et les enfants de deux ans et plus. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA) ont toutes deux accordé à la société la désignation de médicament orphelin pour le trofinetide dans le syndrome de l'X fragile. Son deuxième produit, le NNZ-2591, est en phase II d'essais cliniques pour le syndrome de Phelan-McDermid, le syndrome d'Angelman, le syndrome de Pitt Hopkins et le syndrome de Prader-Willi. La société a accordé une licence mondiale exclusive à Acadia Pharmaceuticals Inc. pour le développement et la commercialisation du trofinetide.