Neurocrine Biosciences, Inc. a annoncé que les résultats complets de son étude de phase 3 KINECT(TM)-HD portant sur la valbénazine pour le traitement de la chorée associée à la maladie de Huntington (MH) ont été publiés dans l'édition en ligne de The Lancet Neurology et paraîtront dans l'édition imprimée de juin 2023. L'étude a satisfait aux critères primaires et secondaires prédéfinis d'amélioration de la sévérité de la chorée et de l'impact global du changement, démontrant une réduction des symptômes de la chorée associés à la maladie de Huntington et une amélioration de la sévérité globale de la chorée telle que constatée par les cliniciens et les patients, avec une amélioration observée dès la semaine 2 de la dose initiale dans l'étude de 12 semaines. L'étude KINECT-HD a marqué la toute première mise en œuvre de l'indice de santé de la maladie de Huntington (HD-HI) dans un essai de phase 3.

Le HD-HI est une nouvelle mesure de résultats validée, spécifique à la maladie et rapportée par le patient, conçue pour évaluer les changements cliniquement significatifs dans la fonction de la maladie de Huntington en réponse à des interventions thérapeutiques. Les résultats de l'étude HD-HI pour ces critères exploratoires démontrent une amélioration de la mobilité et de la fonction des mains et des bras, ainsi qu'une diminution du fardeau lié aux mouvements anormaux, tels que rapportés par les patients recevant la valbénazine par rapport au placebo. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la demande supplémentaire de nouveau médicament pour la valbénazine en tant que traitement de la chorée associée à la maladie de Huntington en décembre 2022 et a fixé au 20 août 2023 la date d'action prévue par la Prescription Drug User Fee Act (loi sur les frais d'utilisation des médicaments prescrits) pour répondre à la demande.

La demande comprend les données de l'étude de phase 3 KINECT-HD et de l'étude ouverte KINECT-HD2 en cours sur la valbénazine chez les adultes atteints de chorée associée à la maladie de Huntington. La MH est une maladie neurodégénérative héréditaire, progressive et finalement fatale, dans laquelle la perte de certains neurones dans le cerveau provoque des symptômes moteurs, cognitifs et psychiatriques. Plus de neuf personnes sur dix atteintes de la maladie d'Alzheimer souffriront de chorée, un trouble du mouvement involontaire, à un moment ou à un autre de l'évolution de la maladie.