Zurich (awp) - La nouvelle unité Gene Therapy de Novartis indique mercredi avoir reçu de l'agence sanitaire (FDA) aux Etats-Unis une recommandation pour la réalisation d'une étude pivot sur une formulation intrathécale de sa thérapie génique AVXS-101 contre l'amyotrophie spinale (AMS) chez les patients âgés de plus de deux ans.

Cette demande n'est en rien liée au gel partiel du programme de recherche sur cette formulation pour l'heure expérimentale du Zolgensma, imposée en octobre 2019 sur la base d'inflammations cellulaires constatées dans un précédent volet d'études sur l'animal.

Novartis Gene Therapy - nouvelle appellation du laboratoire chicagolais Avexis racheté en 2018 pour près de neuf milliards de francs suisses - souligne néanmoins dans son communiqué que la nouvelle étude ne sera pas lancée aux Etats-Unis avant la levée de ce bocage.

L'interdiction porte sur le recrutement de patients pour le volet de l'étude "Strong" impliquant l'administration à haute dose de l'AVXS-101 par injection intrathécale, soit au niveau des lombaires. Le recrutement pour des dosages léger et moyen avait déjà été finalisé en octobre dernier.

Le Zolgensma, traitement curatif, se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de l'amyotrophie spinale en substituant le gène primaire SMN défectueux ou manquant. Son prix de plus de deux millions de dollars en fait la thérapie la plus chère de l'histoire, depuis son homologation fin mai en intraveineuse contre la SMA de type 1 aux Etats-Unis en mai dernier.

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