Zurich (awp) - La nouvelle unité Gene Therapy de Novartis indique mercredi avoir reçu de l'agence sanitaire (FDA) aux Etats-Unis une "recommandation" pour la réalisation d'une étude pivot sur une formulation intrathécale de sa thérapie génique AVXS-101 contre l'amyotrophie spinale (AMS) chez les patients âgés de plus de deux ans.

Cette demande n'est en rien liée au gel partiel du programme de recherche sur cette formulation pour l'heure expérimentale du Zolgensma, imposée en octobre 2019 sur la base d'inflammations cellulaires constatées dans un précédent volet d'études sur l'animal.

Novartis Gene Therapy - nouvelle appellation du laboratoire chicagolais Avexis racheté en 2018 pour près de neuf milliards de francs suisses - souligne néanmoins dans son communiqué que la nouvelle étude ne sera pas lancée aux Etats-Unis avant la levée de ce bocage.

L'interdiction décrétée l'automne dernier porte sur le recrutement de patients pour le volet de l'étude "Strong" impliquant l'administration à haute dose de l'AVXS-101 par injection intrathécale, soit au niveau des lombaires. Le recrutement pour des dosages légers et moyens avait déjà été finalisé en octobre dernier.

Le Zolgensma, traitement curatif, se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de l'amyotrophie spinale en substituant le gène primaire SMN défectueux ou manquant. Son prix de plus de deux millions de dollars en fait la thérapie la plus chère de l'histoire, depuis son homologation fin mai en intraveineuse contre la SMA de type 1 aux Etats-Unis en mai dernier.

Fenêtre ouverte à la concurrence

Si l'exigence de la FDA a le mérite d'éclairer la voie à suivre, le temps nécessaire à la réalisation de cette étude va reporter une éventuelle homologation de cette nouvelle formulation du Zolgensma d'un an, soit pas avant 2023, calcule Stefan Schneider, de Vontobel.

Le voisin et néanmoins concurrent Roche risque fort de mettre à profit ce délai pour imposer son nouveau traitement oral Evrysdi, récemment homologué contre les types 2 et 3 de cette maladie neurodégénérative, poursuit l'analyste de la banque de gestion zurichoise.

Les études pivot constituent déjà un exercice difficile en soi, mais la sécurité des patients demeure toujours prioritaire, constate de son côté Michael Nawrath. L'analyste de la Banque cantonale de Zurich prédit aussi que la concurrence profitera des embûches semées par la FDA sur la route de Novartis pour conquérir de larges pans de la franchise contre l'amyotrophie spinale.

Le potentiel annuel de revenus pour le Zolgensma est subséquemment élagué à 1,2 milliard de dollars, contre 2,3 milliards précédemment. M. Nawrath note au passage que l'aura autour de l'onéreuse reprise d'Avexis en 2018 s'en trouver écornée.

Condamné aux conjectures, Mirabaud suppute que les conclusions de l'étude clinique avancée "Strong" n'étaient pas suffisamment convaincantes pour pousser la FDA à entamer un processus d'examen, à moins que la formulation intrathécale d'une thérapie génique déjà homologuée par voie intraveineuse soit en cause.

La banque privée genevoise souligne en effet que la forme intraveineuse ne semble aucunement préoccuper les régulateurs étasuniens et devise toujours le potentiel de recettes pour l'ensemble des formulations à 1,7 milliard de dollars à l'horizon 2024.

A 11h43, la nominative Novartis grappillait 0,01% à 81,68 francs suisses, lanterne rouge d'un SMI en hausse de 01,64%.

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