Novartis : nouvelles données de phase II pour l'iptacopan
Dans l'étude (NCT03896152), le traitement avec 12 semaines d'iptacopan en monothérapie a été généralement bien toléré sans résultats inattendus de sécurité et a entraîné une amélioration rapide et durable sans transfusion des taux d'hémoglobine chez la majorité des patients.
' Actuellement, 20 à 50 % des patients atteints d'HPN traités avec des thérapies anti-C5 standard restent dépendants des transfusions en raison d'une hémolyse extravasculaire persistante, et 20 à 40 % supplémentaires présentent des degrés variables d'anémie résiduelle', a déclaré le professeur Jun Ho Jang, Division d'hématologie-oncologie, Faculté de médecine de l'Université Sungkyunkwan.
' Ces résultats montrent que l'iptacopan oral bloque à la fois l'hémolyse intra- et extravasculaire chez les patients atteints d'HPN hémolytique qui n'ont pas été préalablement traités par un anti-C5.
Considérées avec les résultats de l'étude de phase II précédente, ces données suggèrent que l'iptacopan peut offrir des avantages supplémentaires au-delà de ceux observés avec les thérapies standard actuelles, et peut potentiellement changer le paradigme du traitement de l'HPN.
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