Zurich (awp) - Novartis revendique jeudi un nouveau succès en étude clinique avancée sur son traitement expérimental iptacopan dans l'indication contre l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Après avoir démontré en octobre sa supériorité sur un traitement anti-C5, la substance a désormais aussi permis d'améliorer significativement les niveaux d'hémoglobine chez des patients non soumis à des inhibiteurs de complément, sans à avoir recours à des transfusions.

Les résultats du programme Appoint-PNH seront détaillés à l'occasion d'un prochain congrès médial, puis intégrés aux dossiers d'homologation que compte présenter l'an prochain Novartis aux gendarmes sanitaires, indique un communiqué diffusé jeudi.

La HPN est présentée comme un trouble sanguin rare, chronique et grave liée au complément. La maladie se caractérise par une destruction des cellules rouges au sein et en dehors des vaisseaux sanguins, causant notamment des anémies, des thromboses, une fatigue au d'autres symptômes handicapants.

L'iptacopan fait pour l'heure aussi l'objet d'études cliniques avancées dans les indication contre des maladies hépatiques liées au complément, diverses néphropathies, ainsi que le syndrome hémolytique et urémique atypique.

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