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Novartis: résultats positifs pour Zolgensma chez les enfants atteints de SMA

18/06/2021 | 18:54
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Zurich (awp) - Novartis a fait part vendredi de résultats d'études cliniques probants pour Zolgensma, la première thérapie génique contre l'amyotrophie spinale (SMA), chez les enfants atteints par cette maladie rare. Plus de 1200 enfants ont déjà bénéficié de ce traitement homologué par l'Union européenne et les Etats-Unis.

L'ensemble des jeunes patients traités dans le cadre de l'étude SPR1NT ont survécu sans aide respiratoire ou nutritionnelle et étaient capable de rester assis sans assistance pendant plus de 30 secondes, de se lever et de marcher, a précisé le groupe pharmaceutique dans un communiqué.

La majorité (82%) des enfants soignés dans le contexte d'une autre étude clinique, STR1VE-EU, ont été capables d'effectuer des progrès dans leurs développements moteur, notamment ceux atteints d'une forme grave de cette maladie neuromusculaire.

"Lorsqu'ils sont traités avec Zolgensma avant l'apparition des symptômes (de la SMA), les patients survivent et se développent - ils sont capables de respirer et de manger eux-mêmes et de rester assis sans assistance", a souligné le directeur médical des thérapies géniques de Novartis, Shephard Mpofu. Comparé à l'évolution de cette maladie handicapante et souvent mortelle, les conclusions de l'étude SPR1NT sont "extraordinaires", a-t-il ajouté.

al/rp


© AWP 2021
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