Omega Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à OTX-2002, le premier contrôleur épigénomique de sa catégorie conçu pour réguler à la baisse le c-Myc (MYC), pour le traitement du carcinome hépatocellulaire (HCC). La société a récemment annoncé que le premier patient avait reçu une dose dans le cadre de son essai clinique de phase 1/2 MYCHELANGELO(TM) I, qui étudie l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'activité antitumorale préliminaire de l'OTX-2002 en monothérapie et en association avec les traitements standard chez les patients atteints de CHC récidivant ou réfractaire et d'autres types de tumeurs solides connues pour leur association avec l'oncogène MYC.