Oryzon Genomics, S.A. a annoncé le début d'une collaboration préclinique avec la CMT Research Foundation (CMTRF) pour explorer les inhibiteurs d'histone désacétylase 6 (HDAC6) d'Oryzon. Le CMT est une maladie progressive et dégénérative qui touche les nerfs périphériques. Elle touche une personne sur 2 500 (à peu près la même prévalence que la sclérose en plaques), dont 150 000 Américains et plus de 3 millions de personnes dans le monde.

C'est l'une des maladies les plus répandues parmi les maladies rares et il n'existe actuellement aucun traitement ou remède efficace. Le CMT est causé par une variété de mutations génétiques. La CMT1A est la plus répandue de toutes, représentant environ la moitié de toutes les personnes atteintes de CMT.

Les inhibiteurs d'HDAC6 ont été décrits précédemment comme des traitements potentiellement efficaces du CMT. Oryzon a récemment achevé un programme de découverte d'HDAC6 qui a conduit à la sélection de deux candidats précliniques potentiels présentant une efficacité, une sélectivité et une sécurité prometteuses. Dans le cadre de cette collaboration, la CMTRF financera une série de tests in vivo avec les candidats HDAC6 d'Oryzon dans un modèle murin de CMT1A, qui récapitule de manière fiable bon nombre des symptômes de cette affection chez l'homme.