Oryzon Genomics, S.A. a annoncé qu'elle avait conclu un accord de coopération en matière de recherche et de développement (CRADA) avec le National Cancer Institute (NCI) des États-Unis, qui fait partie des National Institutes of Health. Selon les termes de l'accord, Oryzon et le NCI collaboreront au développement clinique ultérieur potentiel de l'inhibiteur LSD1 d'Oryzon en phase clinique, iadademstat, dans différents types de cancers solides et hématologiques. L'iadademstat est un inhibiteur oral, très puissant et sélectif de l'enzyme épigénétique LSD1 et a un puissant effet de différenciation dans les cancers hématologiques.

Plus de 100 patients cancéreux ont été traités avec l'iadademstat dans plusieurs essais. Dans un essai de phase IIa toujours en cours (essai ALICE) chez des patients âgés atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) 1L, l'iadademstat a montré des données encourageantes en matière de sécurité et d'efficacité en association avec l'azacitidine. La société commence maintenant un essai de phase Ib de l'iadademstat en association avec le gilteritinib chez les patients atteints de LAM mutante FLT3 en rechute/réfractaire, qui a récemment reçu l'approbation IND de la FDA.

Au-delà des cancers hématologiques, l'inhibition du LSD1 a été proposée comme une approche thérapeutique valable dans certaines tumeurs solides telles que le cancer du poumon à petites cellules (SCLC), les tumeurs neuroendocrines, le médulloblastome et autres. Dans un essai de phase IIa en combinaison avec le platine/étoposide chez des patients atteints de SCLC de deuxième ligne (essai CLEPSIDRA, finalisé), des résultats préliminaires d'efficacité ont été rapportés. L'Iadademstat a récemment reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le SCLC et a maintenant le statut de médicament orphelin aux Etats-Unis pour le SCLC et la LAM.