Oxford Biomedica plc a annoncé qu'elle a initié un nouveau projet avec Orchard Therapeutics utilisant la technologie propriétaire LentiStable de la société. Dans le cadre du projet, la plateforme technologique LentiStable d'Oxford Biomedica sera utilisée pour développer une lignée cellulaire de producteur capable d'exprimer de manière stable des vecteurs lentiviraux. Grâce à cette technologie, le projet sera axé sur le développement de clones candidats performants pour l'OTL-203 d'Orchard Therapeutics, une thérapie génique expérimentale des cellules souches hématopoïétiques (CSH) en cours de développement pour le traitement potentiel du syndrome de Hurler de la mucopolysaccharidose de type I (MPS-IH).

Dans le cadre d'une collaboration existante, établie en novembre 2016, Orchard Therapeutics explorera la technologie pour augmenter l'efficacité de fabrication et l'évolutivité de la thérapie génique des CSH. La plateforme technologique de pointe LentiStable d'Oxford Biomedica, qui est le résultat de plus de 10 ans de travail d'optimisation, permet le développement d'une lignée de cellules de mammifères qui peut utiliser un inducteur chimique pour générer la production de vecteurs viraux sans avoir besoin de transfection transitoire. Cette technologie a le potentiel de fournir des lignées cellulaires productrices hautement efficaces pour permettre une fabrication rationalisée, évolutive et rentable.