Pfizer Inc. a annoncé que CIFFREO, une étude mondiale de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, évaluant la thérapie génique de la mini-dystrophine, fordadistrogene movaparvovec, chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), n'a pas atteint son critère principal d'amélioration de la fonction motrice chez les garçons âgés de 4 à 7 ans traités par la thérapie génique, par rapport au placebo. Le critère d'évaluation principal dans l'analyse finale a été évalué par le changement dans l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) un an après le traitement. Les principaux critères d'évaluation secondaires, notamment la vitesse de course/marche sur 10 mètres et le temps nécessaire pour se relever du sol, n'ont pas non plus montré de différence significative entre les participants traités par le fordadistrogène movaparvovec et ceux ayant reçu le placebo.

Le profil de sécurité global du fordadistrogène movaparvovec dans l'essai CIFFREO était gérable, avec des effets indésirables pour la plupart légers ou modérés, et des effets indésirables graves liés au traitement répondant généralement à la prise en charge clinique. Pfizer continuera à suivre de près tous les participants à l'étude et évalue les prochaines étapes du programme. CIFFREO est une étude mondiale de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de la thérapie génique expérimentale fordadistrogene movaparvovec chez des participants ambulatoires de sexe masculin, âgés de 4 à 7 ans, ayant reçu un diagnostic génétique de DMD et recevant un traitement quotidien stable à base de glucocorticoïdes.

Le critère d'évaluation principal de l'étude est le changement du score total de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) entre le début de l'étude et la fin de l'année. L'étude CIFFREO est actuellement en pause de dosage en raison d'un événement indésirable grave et fatal dans l'étude de phase 2 DAYLIGHT (NCT05429372). DAYLIGHT est une étude qui évalue la sécurité et la tolérabilité du fordadistrogène movaparvovec chez des participants âgés de 2 à 3 ans atteints de DMD.

Pfizer travaille activement à la collecte d'informations supplémentaires sur cet événement afin d'en comprendre la cause potentielle. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique grave caractérisée par une dégénérescence et une faiblesse musculaires progressives. Les symptômes se manifestent généralement dans la petite enfance, entre 3 et 5 ans. La maladie touche principalement les garçons.

La faiblesse musculaire peut commencer dès l'âge de 3 ans, affectant d'abord les muscles des hanches, de la région pelvienne, des cuisses et des épaules, puis les muscles squelettiques (volontaires) des bras, des jambes et du tronc. Au début de l'adolescence, les patients perdent généralement leur capacité à marcher et les muscles cardiaques et respiratoires sont également touchés, ce qui entraîne finalement une mort prématurée. La DMD est la forme la plus courante de dystrophie musculaire dans le monde, avec une incidence de 1 pour 5 000 naissances masculines vivantes.