Pharming Group N.V. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté de procéder à un examen prioritaire de sa demande de nouveau médicament (NDA) pour le leniolisib, un inhibiteur oral et sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kd), pour traiter le syndrome rare de l'immunodéficience primaire activée par la phosphoinositide 3-kinase delta (APDS) chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus aux États-Unis. La FDA a assigné une date butoir de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 29 mars 2023, alignée sur une classification d'examen prioritaire. Soumise par Pharming le 29 juillet 2022, la NDA a été soutenue par les données positives d'une étude de phase II/III du leniolisib, qui a satisfait à ses critères coprimaires de réduction de la taille des ganglions lymphatiques index et de correction de l'immunodéficience dans la population cible.Ces résultats ont démontré l'efficacité du leniolisib par rapport au placebo avec une réduction statistiquement significative de la taille des lésions lymphadénopathiques index des participants par rapport à la ligne de base (p=0,006) et une normalisation de leur fonction immunitaire, comme en témoigne une proportion accrue de cellules B naïves par rapport à la ligne de base (p=0,002).

Ces résultats indiquent une réduction des marqueurs de la maladie associés au SPDA, dont les caractéristiques cliniques comprennent une lymphoprolifération importante et un dysfonctionnement immunitaire, ainsi qu'un risque accru de lymphome. En outre, les données de sécurité de l'étude ont montré que le leniolisib était bien toléré par les participants. Ont également été soumises dans le cadre de la demande les données d'une étude clinique d'extension ouverte à long terme incluant 38 patients atteints de SPDA qui ont été traités par le leniolisib pendant une durée médiane de 102 semaines.