Pharnext a annoncé ce matin que le premier patient a été inclus dans son étude clinique pivot de phase 3 de PXT3003 aux États-Unis, au Centre Neuromusculaire d'Austin (Texas). PXT3003 est le candidat médicament le plus avancé de la Société, dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), une indication pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé. L'étude recrutera environ 350 patients atteints de CMT1A d'intensité légère à modérée dans 50 centres aux États-Unis, au Canada, en Europe et en Israël.