Pharnext a annoncé lundi l'inclusion d'un premier patient en Europe dans le cadre de son étude clinique de phase III dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT).
La société biopharmaceutique précise que cette première inclusion a eu lieu à l'Hôpital Universitaire de la Timone à Marseille, conformément au calendrier prévu.
Les principaux objectifs de l'essai sont d'évaluer la sécurité et l'efficacité de PXT3003, le programme le plus avancé de la société. Ses premiers résultats sont attendus au troisième trimestre 2023.
A noter que l'essai est déjà en cours aux Etats-Unis, où plusieurs sites procèdent à la sélection et à l'inclusion de patients atteints de cette pathologie qui regroupe un ensemble de neuropathies périphériques, héréditaires, sévères, invalidantes, progressives et chroniques.
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Pharnext SCA est spécialisé dans le développement de médicaments fondés sur la PléothérapieTM destinés au traitement des maladies neurologiques sévères, rares et communes (notamment Alzheimer, maladie de Charcot-Marie Tooth, maladie de Parkinson et sclérose latérale amyotrophique). La société assure la création de nouveaux traitements en combinant, à doses très faibles, des molécules déjà éprouvées pour d'autres pathologies.
Le groupe dispose d'un portefeuille de 2 produits en phase de développement clinique : PXT3003 (traitement de la maladie orpheline Charcot-Marie-Tooth de type 1A) et PXT864 (traitement de maladie d'Alzheimer).
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