Protagonist Therapeutics a annoncé les premiers résultats de l'étude IDEAL de phase 2 évaluant le PN-943 chez les patients atteints de colite ulcéreuse (CU) modérée à sévère. Résumé des principaux résultats : IDEAL est une étude de phase 2 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du PN-943, un antagoniste de l'alpha-4-bêta-7-intégrine, administré par voie orale et limité à l'intestin. 159 patients atteints de RCH active modérée à sévère ont été randomisés pour recevoir deux fois par jour (BID) 450 mg ou 150 mg de PN-943, ou un placebo, pendant 12 semaines et ont été analysés pour les mesures de résultats.

Bien que la dose de 450 mg BID n'ait pas atteint le critère d'évaluation principal préspécifié, la dose de 150 mg a atteint un delta de 13 % (p=0,08) entre le placebo et le traitement dans le groupe en intention de traiter modifiée (mITT), et un delta de 16 % (p=0,04) dans le groupe bio-naïf. En outre, les données relatives à la dose de 150 mg BID ont montré une forte concordance entre plusieurs paramètres, notamment une rémission histologique statistiquement significative et une amélioration endoscopique. La dose de 150 mg BID du PN-943 constitue la base d'un programme d'enregistrement de phase 3 : 27,5 % de rémission clinique contre 14,5 % dans le groupe placebo (delta de 13 %, p=0,08) pour l'analyse mITT ; delta de 16 % dans la population BIO-naïve (p=0,04) ; forte concordance avec l'efficacité sur plusieurs paramètres secondaires clés avec des différences statistiquement significatives dans la rémission/amélioration histologique et l'amélioration endoscopique ; et analyse de sécurité similaire pour la dose de 150 mg BID par rapport au groupe placebo.