PTC Therapeutics, Inc. annonce le lancement de l'essai clinique de phase 2 PIVOT-HD pour évaluer le PTC518 chez les patients atteints de la maladie de Huntington
Le 30 mars 2022 à 22:00
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PTC Therapeutics, Inc. a annoncé le lancement de l'essai clinique de phase 2 PIVOT-HD évaluant le PTC518 chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington (HD). PIVOT-HD est un essai mondial qui débute aux États-Unis. Le PTC518 est un modificateur d'épissage oral à petite molécule qui a été spécifiquement conçu pour abaisser sélectivement l'ARNm et la protéine de la huntingtine. Il n'existe actuellement aucun traitement pour la cause sous-jacente de la HD. L'essai clinique de phase 2 PIVOT-HD est conçu en deux parties : une phase initiale de 12 semaines contrôlée par placebo axée sur la pharmacologie et l'effet pharmacodynamique du PTC518, suivie d'une phase de 9 mois contrôlée par placebo axée sur l'effet des biomarqueurs du PTC518.
PTC Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique internationale. La société se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui apportent des bénéfices aux patients atteints de maladies rares. La société dispose d'un portefeuille thérapeutique diversifié qui comprend plusieurs produits commerciaux et produits candidats à différents stades de développement, y compris les stades de découverte, de recherche et de clinique, axés sur le développement de nouveaux traitements pour de multiples domaines thérapeutiques pour les maladies rares liées à la neurologie et au métabolisme. Elle possède deux produits, Translarna (ataluren) et Emflaza (deflazacort), pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie rare qui met en jeu le pronostic vital. Upstaza, une thérapie génique pour le traitement du déficit en Aromatic L-Amino Decarboxylase (AADC), une maladie rare du système nerveux central (SNC). Tegsedi et Waylivra, pour le traitement de maladies rares. Son Evrysdi, un traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).
PTC Therapeutics, Inc. annonce le lancement de l'essai clinique de phase 2 PIVOT-HD pour évaluer le PTC518 chez les patients atteints de la maladie de Huntington