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PTC THERAPEUTICS, INC.

(PTCT)
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PTC Therapeutics, Inc. annonce que la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché à Upstaza™ ; en tant que premier traitement modificateur de maladie pour la déficience en AADC

20/07/2022 | 14:00

PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché à Upstaza&#153 ; (eladocagene exuparvovec). Upstaza est le premier traitement modificateur de la maladie approuvé pour le déficit en L-aminoacide décarboxylase aromatique (AADC) et la première thérapie génique commercialisée directement infusée dans le cerveau. Il est approuvé pour les patients de 18 mois et plus.

Au cours des études cliniques sur l'Upstaza, les patients sont passés d'une situation où ils n'atteignaient aucune étape de développement moteur à une situation où ils démontraient des aptitudes motrices cliniquement significatives dès les trois mois suivant le traitement. En outre, les capacités cognitives se sont améliorées chez tous les patients traités. L'Upstaza a également réduit les symptômes à l'origine de complications potentiellement mortelles et morbides.

L'Upstaza est une thérapie de remplacement de gène en une seule fois, indiquée pour le traitement des patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en L-aminoacide décarboxylase aromatique (AADC) avec un phénotype sévère. Il s'agit d'une thérapie génique recombinante basée sur le virus adéno-associé de sérotype 2 (AAV2), contenant le gène DDC humain. Il est conçu pour corriger le défaut génétique sous-jacent, en délivrant un gène DDC fonctionnel directement dans le putamen, augmentant l'enzyme AADC et restaurant la production de dopamine.

Le profil d'efficacité et de sécurité de l'Upstaza a été démontré à travers des essais cliniques et des programmes d'utilisation compassionnelle. Le premier patient a été dosé en 2010. Dans les essais cliniques, l'Upstaza a démontré des améliorations neurologiques transformationnelles. Les effets secondaires les plus courants étaient l'insomnie initiale, l'irritabilité et la dyskinésie.

L'administration de l'Upstaza se fait par une procédure chirurgicale stéréotaxique, une procédure neurochirurgicale peu invasive utilisée pour le traitement d'un certain nombre de troubles neurologiques chez l'enfant et l'adulte. La procédure d'administration de l'Upstaza est réalisée par un neurochirurgien qualifié dans des centres spécialisés en neurochirurgie stéréotaxique. La déficience en AADC est une maladie génétique rare et mortelle qui entraîne généralement un handicap et une souffrance graves dès les premiers mois de la vie, affectant tous les aspects de la vie &#150 ; physique, mental et comportemental. La souffrance des enfants atteints d'une déficience en AADC peut être exacerbée par : des épisodes de crises oculogyres angoissantes provoquant l'enroulement des yeux dans la tête, des vomissements fréquents, des problèmes de comportement et des difficultés à dormir.

La vie des enfants affectés est sévèrement impactée et raccourcie. Des thérapies physiques, professionnelles et orthophoniques continues, ainsi que des interventions, y compris chirurgicales, sont souvent nécessaires pour gérer les complications potentiellement mortelles telles que les infections, les problèmes graves d'alimentation et de respiration.


© S&P Capital IQ 2022
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Résultat net 2022 -428 M - -440 M
Dette nette 2022 24,9 M - 25,6 M
PER 2022 -8,17x
Rendement 2022 -
Capitalisation 3 517 M 3 517 M 3 617 M
VE / CA 2022 4,87x
VE / CA 2023 4,21x
Nbr Employés 1 172
Flottant 97,5%
Graphique PTC THERAPEUTICS, INC.
Durée : Période :
PTC Therapeutics, Inc. : Graphique analyse technique PTC Therapeutics, Inc. | Zone bourse
Graphique plein écran
Tendances analyse technique PTC THERAPEUTICS, INC.
Court TermeMoyen TermeLong Terme
TendancesBaissièreHaussièreHaussière
Evolution du Compte de Résultat
Consensus
Vente
Achat
Recommandation moyenne ACCUMULER
Nombre d'Analystes 14
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Objectif de cours Moyen 55,15 $
Ecart / Objectif Moyen 12,2%
Révisions de BNA
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Emily Hill Chief Financial Officer
Michael Schmertzler Chairman
Neil Gregory Almstead Chief Technical Operations Officer
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Secteur et Concurrence
Var. 1janvCapi. (M$)
PTC THERAPEUTICS, INC.23.42%3 517
GILEAD SCIENCES, INC.-13.43%78 787
REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.10.42%74 550
VERTEX PHARMACEUTICALS29.08%72 693
BIONTECH SE-50.21%31 192
WUXI APPTEC CO., LTD.-41.46%28 154