PTC Therapeutics, Inc. annonce que la FDA accorde une revue prioritaire à Evrysdi® sur la base des résultats du traitement des nourrissons présymptomatiques atteints d'amyotrophie spinale.
Le 25 janvier 2022 à 07:00
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PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé une revue prioritaire à une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour Evrysdi® (risdiplam) afin d'étendre l'indication aux nourrissons pré-symptomatiques de moins de 2 mois atteints d'atrophie musculaire spinale (SMA). S'il est approuvé, Evrysdi serait le premier médicament administré à domicile pour les bébés pré-symptomatiques atteints d'AMS. Les données intermédiaires de l'étude RAINBOWFISH sont incluses dans la demande d'autorisation de mise sur le marché de la sNDA. Elles montrent que 80 % des nourrissons pré-symptomatiques atteints de SMA et traités par Evrysdi pendant au moins 12 mois ont atteint des étapes motrices telles que s'asseoir sans soutien, rouler, ramper, se tenir debout sans aide et marcher de manière indépendante. Evrysdi est conçu pour traiter la SMA en augmentant et en soutenant la production de la protéine SMN, que l'on trouve dans tout le corps et qui est essentielle au maintien de la santé des neurones moteurs et du mouvement. Evrysdi est basé sur la plateforme d'épissage de PTC. Evrysdi est commercialisé par Roche et, aux États-Unis, par Genentech, un membre du groupe Roche. Roche dirige le développement clinique d'Evrysdi dans le cadre d'une collaboration avec la Fondation SMA et PTC Therapeutics.
PTC Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique internationale. La société se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui apportent des bénéfices aux patients atteints de maladies rares. La société dispose d'un portefeuille thérapeutique diversifié qui comprend plusieurs produits commerciaux et produits candidats à différents stades de développement, y compris les stades de découverte, de recherche et de clinique, axés sur le développement de nouveaux traitements pour de multiples domaines thérapeutiques pour les maladies rares liées à la neurologie et au métabolisme. Elle possède deux produits, Translarna (ataluren) et Emflaza (deflazacort), pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie rare qui met en jeu le pronostic vital. Upstaza, une thérapie génique pour le traitement du déficit en Aromatic L-Amino Decarboxylase (AADC), une maladie rare du système nerveux central (SNC). Tegsedi et Waylivra, pour le traitement de maladies rares. Son Evrysdi, un traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).
PTC Therapeutics, Inc. annonce que la FDA accorde une revue prioritaire à Evrysdi® sur la base des résultats du traitement des nourrissons présymptomatiques atteints d'amyotrophie spinale.
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