PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé une extension du label d'Evrysdi (risdiplam) pour inclure les nourrissons de moins de 2 mois atteints d'atrophie musculaire spinale (SMA). L'approbation est basée sur les données provisoires d'efficacité et de sécurité de l'étude RAINBOWFISH chez les nouveau-nés, qui ont montré que les bébés présymptomatiques traités avec Evrysdi ont atteint les étapes clés, telles que s'asseoir et se tenir debout, avec la moitié marchant après 12 mois de traitement. Tous les nourrissons étaient en vie à 12 mois sans ventilation permanente.

Evrysdi est conçu pour traiter la SMA en augmentant et en soutenant la production de la protéine SMN, que l'on trouve dans tout le corps et qui est essentielle au maintien de neurones moteurs sains et du mouvement. Evrysdi est basé sur la plateforme d'épissage de PTC. Evrysdi est commercialisé par Roche et, aux États-Unis, par Genentech, un membre du groupe Roche.

Roche dirige le développement clinique d'Evrysdi dans le cadre d'une collaboration avec la Fondation SMA et PTC Therapeutics.