PTC Therapeutics, Inc. a annoncé des résultats préliminaires encourageants sur la sécurité et l'efficacité de son étude de phase 1B sur l'unesbuline (PTC596) chez des patients atteints de léiomyosarcome (LMS) avancé. Les résultats ont démontré que les patients traités ont atteint un taux de réponse objective de 18,2 % et un taux de contrôle de la maladie de 51,5 %. De plus, l'unesbulin a été généralement bien tolérée.

Les résultats de l'étude d'escalade de dose, qui a évalué l'unesbulin en association avec la dacarbazine (DTIC), seront présentés le samedi 4 juin, au cours de la séance de résumés oraux sur les sarcomes, à partir de 13 h 15 HAC, lors de la 2022e assemblée annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) à Chicago. Les objectifs primaires de l'étude étaient de déterminer la dose recommandée de phase 2 (RP2D) de l'unesbuline en association avec le DTIC et de caractériser le profil de sécurité de l'association. En outre, les objectifs secondaires comprenaient la survie sans progression et la durée de la réponse.

L'unesbulin 300 mg pris deux fois par semaine en association avec le DTIC 1 000 mg/m2 tous les 21 jours a été établi comme la RP2D. Sur la base des données préliminaires de l'étude de phase 1B, PTC a lancé l'étude SUNRISE LMS. SUNRISE LMS est une étude internationale, contrôlée par placebo, dirigée par l'enregistrement, qui compare l'efficacité et la sécurité de l'unesbuline et du DTIC par rapport au placebo et au DTIC chez les patients atteints de LMS avancé qui ont reçu =1 ligne antérieure de traitement systémique.