PTC Therapeutics, Inc. a fourni des mises à jour cliniques/réglementaires clés. La société a récemment annoncé les résultats positifs de la partie contrôlée par placebo de l'étude 041 pour Translarna. Les résultats de l'étude 041 s'ajoutent à l'ensemble des preuves démontrant le bénéfice clinique de Translarna.

PTC mettra à jour les résultats de base de l'étude FITE-19 sur l'emvododstat pour COVID-19 lors de l'appel du deuxième trimestre. PTC continue de progresser dans d'autres études cliniques en cours : o L'étude de phase 3 APHENITY de PTC923 pour la PCU, dont les résultats sont attendus d'ici la fin de 2022. L'essai de phase 2 PIVOT-HD du PTC518 pour la maladie de Huntington, dont les données des 12 premières semaines de l'essai contrôlé par placebo sont attendues pour la fin de 2022.

L'essai de phase 2/3 de la vatiquinone MIT-E pour les crises associées aux maladies mitochondriales, dont les résultats sont attendus au premier trimestre de 2023. L'essai de phase 3 de la vatiquinone MOVE-FA pour l'ataxie de Friedreich, dont les résultats sont attendus au deuxième trimestre de 2023.