PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que l'Upstaza a reçu un avis positif du Comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne des médicaments (EMA). Une fois ratifié par la Commission européenne, l'Upstaza sera le premier traitement modificateur de la maladie approuvé pour le déficit en L-aminoacide décarboxylase aromatique chez les patients de 18 mois et plus et la première thérapie génique commercialisée directement infusée dans le cerveau. L'avis du CHMP est basé sur les résultats d'études cliniques menées à Taïwan.

En outre, des données provenant du traitement à usage compassionnel de patients en Europe ont été incluses dans la demande. Dans les études cliniques, les patients sont passés de l'absence de tout développement d'étape motrice au développement d'aptitudes motrices et de fonctions neuromusculaires cliniquement significatives dès trois mois après le traitement, avec des améliorations transformationnelles qui se poursuivent jusqu'à neuf ans après le traitement.1 Les aptitudes cognitives et de communication se sont améliorées chez tous les patients traités. PTC s'attend à ce que la Commission européenne ratifie l'autorisation de mise sur le marché de l'Upstaza dans des circonstances exceptionnelles dans environ deux mois.

La décision sera applicable aux 27 États membres de l'Union européenne, ainsi qu'à l'Islande, à la Norvège et au Liechtenstein.