Regeneron Pharmaceuticals, Inc. et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ont annoncé un accord de licence et de collaboration permettant à Ultragenyx de développer cliniquement, de commercialiser et de distribuer Evkeeza® (evinacumab) dans des pays autres que les États-Unis. Cela inclut l'Espace économique européen, où Evkeeza a été approuvé en juin 2021 en tant que traitement de première intention à utiliser en association avec un régime alimentaire et d'autres traitements visant à réduire le taux de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) pour traiter les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH). Regeneron a découvert et développé Evkeeza, et a lancé le médicament aux États-Unis en février 2021 lorsqu'il a été approuvé par la FDA. Selon les termes de l'accord, Regeneron recevra un paiement initial de 30 millions de dollars et pourra recevoir jusqu'à 63 millions de dollars supplémentaires en étapes réglementaires et commerciales potentielles. Ultragenyx recevra les droits de développement, de commercialisation et de distribution du médicament dans les pays autres que les États-Unis et effectuera des paiements à Regeneron sur la base des ventes nettes. Ultragenyx participera à certains coûts des essais mondiaux menés par Regeneron et aura également le droit de poursuivre le développement clinique d'Evkeeza dans des pays autres que les États-Unis pour l'hyperthermie familiale et d'autres indications potentielles. Regeneron a également accordé à Ultragenyx une option exclusive de négociation d'un accord séparé pour collaborer au développement et à la commercialisation, en dehors des États-Unis, de l'anticorps expérimental de Regeneron actuellement en phase 2/3 de développement pour le traitement de la maladie ultra-rare, la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), selon des termes qui seront convenus par les deux sociétés. Regeneron continuera à commercialiser exclusivement Evkeeza aux États-Unis, où le nombre de patients atteints d'HFH traités par Evkeeza est supérieur à celui du traitement standard antérieur. Dans les pays autres que les États-Unis, Ultragenyx sera responsable des efforts de commercialisation.