Regulus Therapeutics Inc.

Regulus Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique. La société se concentre sur la découverte et le développement de médicaments ciblant les microARN pour traiter des maladies dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. La société se concentre sur les maladies rénales orphelines dans lesquelles les facteurs génétiques microARN sont impliqués et où il existe des besoins médicaux clairs non satisfaits. Son produit candidat, RGLS8429, un oligonucléotide anti-miR de nouvelle génération ciblant le miR-17 pour le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD), est en phase 1b de développement clinique. En plus de ce programme, la société continue de faire progresser et d'élargir son pipeline de découverte interne afin d'identifier des produits candidats potentiels. Les microARN sont des molécules d'acide ribonucléique (ARN) d'origine naturelle qui jouent un rôle essentiel dans la régulation de voies biologiques clés. L'ADPKD est l'une des maladies monogéniques humaines les plus courantes et une cause d'insuffisance rénale terminale.