Regulus Therapeutics Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté sa demande de drogue nouvelle de recherche (DNR) pour le RGLS8429 pour le traitement de la maladie polykystique rénale autosomique dominante (ADPKD), ce qui permet à la société de lancer son étude clinique de phase 1 prévue sur le RGLS8429 chez des volontaires sains. La société mènera une étude de Phase 1 à dose unique ascendante (SAD) chez des volontaires sains pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du RGLS8429. Après l'étude SAD, la société prévoit de lancer une étude de phase 1b à doses multiples ascendantes (MAD) chez des patients adultes atteints d'ADPKD pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du RGLS8429, et pour évaluer l'efficacité du traitement par le RGLS8429 à trois niveaux de dose différents, y compris les changements dans les polycystines, le volume des reins kystiques (htTKV) et la fonction rénale globale.