Acer Therapeutics Inc. et son partenaire de collaboration, Relief Therapeutics Holding SA, ont annoncé la présentation de données évaluant la biodisponibilité, la bioéquivalence et les attributs gustatifs de l'ACER-001 (phénylbutyrate de sodium) par rapport à la poudre de phénylbutyrate de sodium (BUPHENYL) lors des séances d'affiches de la récente conférence Genetic Metabolic Dieticians International (GMDI), le 5 mai 2022, à Las Vegas, au Nevada. ACER-001 : Une alternative potentielle au phénylbutyrate de sodium et de glycérol pour le traitement des troubles du cycle de l'urée : Cette affiche résume les résultats de deux études de transition de phase 1 qui ont évalué la biodisponibilité et la bioéquivalence de l'ACER-001 (phénylbutyrate de sodium) par rapport au phénylbutyrate de sodium (BUPHENYL) en poudre. Les objectifs des deux études étaient de déterminer la bioéquivalence de l'ACER-001 administré sous forme de suspension par rapport à la poudre de phénylbutyrate de sodium (BUPHENYL) administrée sous forme de solution chez des volontaires adultes sains après une dose unique dans des conditions de jeûne et d'alimentation, et d'évaluer l'effet d'un repas riche en graisses sur la pharmacocinétique (PC) de l'ACER-001.

Les données présentées ont conclu que l'ACER-001 était bioéquivalent à la poudre de phénylbutyrate de sodium (BUPHENYL) dans des conditions de jeûne et d'alimentation. Des niveaux plus élevés de phénylbutyrate (PBA) et de phénylacétate (PAA), une base conjuguée de l'acide phénylacétique, ont été observés lorsque l'ACER-001 a été administré dans des conditions de jeûne par rapport à des conditions d'alimentation. Une réduction similaire de la pharmacocinétique de la poudre de phénylbutyrate de sodium (BUPHENYL) dans des conditions d'alimentation a été observée entre les études à jeun et les études avec alimentation.

Les effets indésirables dans ces études n'ont pas montré de signaux de sécurité majeurs et étaient similaires à ceux du phénylbutyrate (BUPHENYL) de sodium. Ces études suggèrent d'étudier l'administration de piégeurs d'azote dans des conditions de jeûne, ce qui pourrait finalement fournir des options de doses plus faibles et augmenter la flexibilité de la posologie. L'enrobage masqué au goût du phénylbutyrate de sodium (ACER-001) améliore la palatabilité du phénylbutyrate de sodium pour le traitement des troubles du cycle de l'urée : Le deuxième poster présenté au GMDI détaille les résultats de deux études de phase 1, ouvertes, à mesures répétées, d'évaluation du goût du phénylbutyrate de sodium enrobé de polymère (ACER-001) et de la poudre de phénylbutyrate de sodium (BUPHENYL).

Les études incluaient des panélistes en bonne santé qui devaient suivre un programme de formation d'une durée minimale de six mois, dans lequel les panélistes étaient formés à l'identification, la description et la quantification des attributs sensoriels des produits. L'objectif des deux études d'évaluation du goût était d'identifier et de quantifier l'intensité des attributs gustatifs perçus de l'ACER-001 par rapport à la poudre de phénylbutyrate de sodium (BUPHENYL). Les résultats des deux études ont permis de conclure que l'ACER-001 a obtenu des scores d'intensité de saveur globalement plus faibles que la poudre de phénylbutyrate de sodium (BUPHENYL) lorsqu'elle est administrée dans les cinq minutes suivant sa préparation.