Rhythm Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a étendu l'autorisation de mise sur le marché d'IMCIVREE® (setmelanotide) pour inclure le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim associés au syndrome de Bardet-Biedl (BBS) génétiquement confirmé chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 6 ans et plus. IMCIVREE a été sélectionné pour être évalué en tant que oHighly Specialised Technologyo par le National Institute for Health and Care Excellence (NICE). La société prévoit de travailler en étroite collaboration avec le National Health Service (NHS) du Royaume-Uni pour finaliser les directives relatives à la couverture d'IMCIVREE.

Le BBS est une maladie génétique rare qui touche environ 2 500 personnes dans l'Union européenne (UE) et au Royaume-Uni (RU). Les personnes vivant avec le BBS peuvent souffrir d'une faim insatiable, également connue sous le nom d'hyperphagie, et d'une obésité sévère commençant tôt dans la vie. Environ 1 500 patients ont été diagnostiqués avec le BBS et sont actuellement pris en charge dans des établissements universitaires de l'UE et du Royaume-Uni.

Rhythm a également annoncé que Santé Canada a accepté d'examiner sa présentation de drogue nouvelle (PDN) pour le setmelanotide, indiqué chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 6 ans et plus présentant des déficiences de la voie MC4R dues à des maladies génétiques, pour le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim en cas de BBS ou de déficience bialélique en pro-opiomélanocortine (POMC), en proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou en récepteur de la leptine (LEPR). Santé Canada a accordé un traitement prioritaire à la PDN, ce qui réduit l'objectif de rendement de l'examen de la présentation à 180 jours, comparativement à 300 jours pour un examen non prioritaire.