Zurich (awp) - Le laboratoire américain Sarepta Therapeutics, partenaire de Roche, a obtenu de la part de l'Agence américaine des médicaments (FDA) un statut de revue prioritaire pour la thérapie génique en développement SRP-9001 contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Le traitement a également reçu la désignation de maladie pédiatrique rare, après avoir obtenu aux Etats-Unis et dans l'Union européenne le statut de maladie orpheline, des désignations permettant un processus d'homologation accéléré, a indiqué vendredi le groupe pharmaceutique rhénan dans un communiqué.

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique provoquant une dégénérescence progressive de l'ensemble des muscles de l'organisme et le décès prématuré des personnes atteintes par cette maladie rare. Cette dernière affecte une sur 3500 à 5000 naissances de garçons au niveau mondial.

Mi-décembre 2019, Roche avait annoncé la conclusion d'un accord de licence avec Sarepta Therapeutics, accordant au groupe pharmaceutique bâlois les droits exclusifs, hors Etats-Unis, pour la commercialisation de la thérapie génique en développement SRP-9001.

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