Chugai Pharmaceutical a annoncé avoir déposé une nouvelle demande de médicament auprès du ministère de la santé, du travail et de la protection sociale (MHLW) pour le risdiplam, un médicament de survie orale modificateur de l'épissage du motoneurone 2 (SMN2), pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale (AMS).

La demande est basée sur les résultats de deux études positives évaluant le risdiplam dans l'atrophie musculaire spinale de types 1, 2 et 3 chez les nourrissons et les adultes.

La demande est soumise à un examen prioritaire au Japon. Risdiplam a reçu la désignation de médicament orphelin du MHLW le 27 mars 2019.

'Le risdiplam, qui pourrait être le premier médicament oral contre la SMA, a démontré des effets thérapeutiques cliniquement significatifs sur des nourrissons et des adultes ', a déclaré Dr Osamu Okuda, le président de Chugai.

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