Santhera Pharmaceuticals et ReveraGen BioPharma, Incannoncent la présentation de données sur l'efficacité et la tolérance de la vamorolone dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) lors de la Conférence clinique et scientifique 2022 de la Muscular Dystrophy Association (MDA) (13-16 mars 2022, Nashville, TN, USA). Le dépôt d'une demande de NDA (rolling NDA) auprès de la FDA américaine pour le vamorolone dans le traitement de la DMD est prévu pour la fin du mois de mars 2022. Les preuves de l'efficacité et de la sécurité cliniques du vamorolone chez les patients atteints de DMD reposent sur le résultat positif de l'étude pivotale de phase 2b VISION-DMD et sur des données supplémentaires de phase 2a couvrant une période de traitement par le vamorolone allant jusqu'à 30 mois. Dans l'étude VISION-DMD, la vamorolone à 6 mg/kg/jour a atteint le critère d'évaluation primaire à la semaine 24, a montré une efficacité soutenue sur plusieurs critères d'évaluation pendant 48 semaines et a été bien tolérée avec un profil de sécurité favorable. Chez les participants à l'étude commençant par la prednisone 0,75 mg/kg/jour et passant à la vamorolone 6 mg/kg/jour après 24 semaines, l'efficacité a également été maintenue sur tous les critères fonctionnels et des améliorations ont été observées sur plusieurs paramètres de sécurité. Il est important de noter que le retard de croissance et l'effet négatif sur les biomarqueurs de la santé osseuse observés avec la prednisone au cours des 24 premières semaines ont été inversés pendant le traitement par la vamorolone au cours des 24 dernières semaines de l'étude. Ces résultats s'alignent sur le profil d'efficacité et de sécurité durable à long terme de la vamorolone, qui pourrait proposer une alternative aux soins standard actuels. L’utilisation à long terme des corticostéroïdes standard est associée à une série d’effets secondaires cliniquement pertinents qui limitent souvent leur utilisation et réduisent considérablement la qualité de vie des patients. Les données seront partagées lors de la conférence MDA comme suit : Présentation : Vamorolone versus placebo et prednisone dans la dystrophie musculaire de Duchenne : essai en double aveugle de 24 semaines VBP15-004 –16 mars, 09h50-10h05, Tennessee Ballroom. Posters : Analyse à démarrage différé des résultats d'efficacité chez les participants au passage du placebo à la vamorolone dans l'essai VBP15-004 – ; poster #89. Efficacité et sécurité de la vamorolone pendant le traitement de 48 semaines chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dans l'étude VBP15-004 – ; poster virtuel. Faisabilité du passage de la prednisone à la vamorolone chez les patients atteints de DMD dans l'étude VBP15-004 –poster virtuel. Vamorolone vs corticostéroïdes : expérience dans le monde réel : Comparaisons du traitement sur 2 ans avec l'étude NorthStar UK Network et CINRG Duchenne Natural History Study – ; poster virtuel.