Santhera Pharmaceuticals Holding AG et ReveraGen BioPharma, ont annoncé que le premier patient a été dosé dans le cadre d'une étude pilote de phase 2 visant à évaluer le vamorolone dans la dystrophie musculaire de Becker (DMB), financée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Cette étude pilote de phase 2 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité clinique exploratoire sur les résultats de la fonction motrice de la vamorolone par rapport au placebo sur une période de traitement de 24 semaines chez 39 hommes (âgés de =18 et < 65 ans) atteints de DMB (id ClinicalTrials.gov : NCT05166109). Les participants seront randomisés 2:1 pour recevoir 500 mg de vamorolone (250 mg pour un poids corporel < 50 kg) par jour ou un placebo.

L'essai clinique prévoit de recruter les participants sur les sites de Pittsburgh (USA) et de Padoue (Italie). L'étude est financée par une subvention de 1,2 million USD de la FDA dans le cadre de son programme de subventions “Clinical Studies of Orphan Products Addressing Unmet Needs of Rare Diseases (R01)” ;. Cette subvention s'ajoute aux subventions existantes des National Institutes of Health (NIH) - National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS), et de la Foundation to Eradicate Duchenne pour réaliser un essai clinique du vamorolone chez les adultes atteints de DMB.