Santhera Pharmaceuticals a annoncé qu'elle avait conclu un accord de licence exclusif avec Sperogenix Therapeutics, une société basée en Chine et spécialisée dans les maladies orphelines. Dans le cadre de cet accord, Sperogenix concédera une licence sur le vamorolone pour des indications de maladies rares pour un montant total pouvant atteindre 124 millions de dollars, y compris une indemnité initiale en espèces à deux chiffres et des paiements d'étape liés à la réglementation américaine de la DMD s'élevant à un total de 20 millions de dollars, ainsi que des redevances supplémentaires à deux chiffres sur les ventes nettes. Selon les termes de l'accord, Santhera accordera à Sperogenix Therapeutics les droits exclusifs de développement et de commercialisation du vamorolone pour la DMD et toutes les autres indications de maladies rares pour la Grande Chine (y compris la Chine continentale, Hong Kong, Macao et Taiwan). Santhera restera responsable de la fabrication et de l'approvisionnement tandis que Sperogenix, une société chinoise spécialisée dans les maladies rares et financée par Lilly Asia Ventures et Morningside Ventures, se concentrera sur les travaux de réglementation et de développement et sur la commercialisation future. Sperogenix prévoit de déposer une demande d'homologation de la vamorolone pour la DMD en Chine dès que la FDA américaine aura donné son accord, ce qui pourrait conduire à une entrée sur le marché chinois dès 2024. Il existe des opportunités importantes dans le secteur des soins de santé en Chine, en raison de l'importance de la base de patients et des besoins non satisfaits. Les réformes réglementaires ont conduit à un nombre croissant d'approbations et de lancements de médicaments innovants [1]. La DMD figure sur la liste chinoise des maladies rares dont les besoins médicaux sont reconnus par le gouvernement chinois [2]. La prévalence estimée de la DMD pourrait atteindre 70 000 patients, l'augmentation du taux de diagnostic permettant à davantage de patients d'accéder à des soins dans des centres spécialisés. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la DMD en Chine. Sperogenix s'engagera de manière proactive auprès des autorités sanitaires chinoises afin d'obtenir une procédure réglementaire accélérée pour le vamorolone. Santhera a l'intention de commercialiser le vamorolone pour le traitement de la DMD par le biais de sa propre organisation aux États-Unis et sur les principaux marchés européens, et cherche à établir des collaborations en dehors de ces régions pour la DMD et pour d'autres indications dans le monde. La société commencera à déposer une demande de NDA aux États-Unis au premier trimestre 2022, ouvrant la voie à un premier lancement dès le début de 2023 aux États-Unis, suivi d'une demande d'autorisation de mise sur le marché en Europe au deuxième trimestre 2022. Santhera estime que le potentiel de ventes maximales du produit pour le vamorolone dans la seule indication DMD est supérieur à 500 millions de dollars aux États-Unis et dans les cinq grands pays européens réunis.