Santhera Pharmaceuticals et ReveraGen annoncent que le JAMA Neurology a publié les résultats positifs de l'analyse primaire d'efficacité et de sécurité sur 24 semaines de l'étude VISION-DMD évaluant la vamorolone, un médicament expérimental pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La vamorolone a atteint son critère d'évaluation primaire en démontrant une amélioration statistiquement significative et cliniquement pertinente du temps nécessaire pour se lever du sol par rapport au placebo, la première étape fonctionnelle à se détériorer chez les jeunes enfants atteints de DMD. Des résultats cohérents sur plusieurs critères d'évaluation secondaires soutiennent les résultats du critère d'évaluation primaire.

L'efficacité relative de la vamorolone 6 mg/kg/jour était comparable à celle observée avec la prednisone 0,75 mg/kg/jour sur l'ensemble des critères d'efficacité primaires et secondaires. Au cours de la période de traitement de 24 semaines, aucun impact négatif sur les biomarqueurs de la santé osseuse et aucune perte de croissance linéaire n'ont été observés avec la vamorolone. La vamorolone était généralement sûre et bien tolérée.

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés par rapport à l'étude placebo étaient des caractéristiques cushingoïdes, des vomissements et une carence en vitamine D. Les effets indésirables étaient généralement de sévérité légère à modérée.