Santhera Pharmaceuticals a annoncé qu'elle a soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) à l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) pour la vamorolone pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Parallèlement à la soumission de la MAA à la MHRA britannique, Santhera prépare actuellement une demande d'inclusion de la vamorolone pour le traitement de la DMD dans le cadre du Early Access to Medicines Scheme (EAMS) au Royaume-Uni. L'objectif de l'EAMS est de permettre aux patients souffrant d'une maladie potentiellement mortelle ou gravement débilitante d'accéder à des médicaments qui n'ont pas encore d'autorisation de mise sur le marché, lorsqu'il existe un besoin médical clair non satisfait.

Au cœur de la demande d'AMM se trouvent les données positives de l'étude pivotale de phase 2b VISION-DMD qui comprenait une (1) période de 24 semaines pour démontrer l'efficacité et la sécurité du vamorolone (2 et 6 mg/kg/jour) par rapport au placebo et à la prednisone (0,75 mg/kg/jour), suivie d'une (2) période de 24 semaines pour évaluer le maintien de l'efficacité et recueillir des données supplémentaires sur la sécurité et la tolérance à plus long terme [1]. En outre, le dossier comprend les données de trois études ouvertes dans lesquelles la vamorolone a été administrée à des doses comprises entre 2 et 6 mg/kg/jour pendant une période de traitement totale allant jusqu'à 30 mois [2]. Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) a fixé au 26 octobre 2023 la date d'action cible de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) à laquelle l'approbation de la demande de nouveau médicament (NDA) pour le vamorolone dans la DMD est attendue.

Dans l'UE, une MAA correspondante a été validée et est en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments (EMA) avec une approbation attendue fin 2023. Sous réserve des approbations, Santhera prévoit de lancer le vamorolone aux États-Unis et dans l'UE au quatrième trimestre -2023. Le vamorolone a reçu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe pour la DMD et a reçu les désignations Fast Track et Rare Pediatric Disease de la FDA américaine et le statut Promising Innovative Medicine (PIM) de la MHRA britannique pour la DMD.