La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a annoncé mardi qu'elle enquêtait sur des signalements concernant deux décès attribués à une insuffisance hépatique aiguë chez des patients non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, après administration de la thérapie génique de Sarepta Therapeutics, Elevidys.

En juin, Sarepta avait déjà fait état d'un second décès chez un patient ayant reçu sa thérapie génique, soulevant des interrogations quant à la sécurité et à la demande future du traitement.

Les patients décédés étaient deux adolescents, l'un âgé de 16 ans et pesant 70 kilogrammes, l'autre de 15 ans pour 50 kilogrammes. Tous deux étaient non ambulatoires et leur décès est survenu dans les 90 jours suivant le traitement, a précisé la société lors d'un récent appel aux investisseurs.

Selon le régulateur sanitaire, les deux patients ont présenté des signes d'insuffisance hépatique aiguë et ont été hospitalisés moins de deux mois après l'administration d'Elevidys. L'agence a ajouté qu'elle évaluait l'opportunité de prendre de nouvelles mesures réglementaires.

Dans un courriel adressé à Reuters, Sarepta a indiqué : « La communication de la FDA fait suite à notre propre signalement et à notre proposition de mise à jour de l'étiquetage afin d'y inclure des informations relatives à ces récents événements. »

L'information de prescription américaine d'Elevidys prévient des risques de lésions hépatiques aiguës, mais ne mentionne pas l'insuffisance hépatique ni le risque de décès.

Elevidys, approuvé par la FDA en 2024 pour les patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de quatre ans et plus, est la seule thérapie génique disponible pour cette maladie. Le traitement comporte un risque connu d'atteinte hépatique et a été approuvé de manière conditionnelle pour les patients non ambulatoires, bien qu'il n'ait pas atteint l'objectif principal lors d'une étude de phase avancée.

Sarepta a précisé plus tôt ce mois-ci qu'elle enquêtait sur chacun des deux cas, à la fois indépendamment et en lien l'un avec l'autre, afin d'identifier d'éventuels facteurs de risque communs.

La société a suspendu ses prévisions de ventes d'Elevidys pour 2025, interrompu les expéditions vers les patients non ambulatoires et travaille actuellement avec les autorités sanitaires à l'élaboration d'un nouveau protocole de traitement.