Scholar Rock Holding Corporation a fourni des mises à jour sur les pipelines. L'apitegromab est un inhibiteur sélectif de l'activation de la myostatine en cours de développement comme première thérapie potentielle dirigée vers les muscles pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). Le recrutement est en cours pour l'essai clinique de phase 3 SAPPHIRE évaluant l'apitegromab chez les patients atteints de SMA de type 2 et 3 non ambulatoire.

L'essai clinique de phase 3 SAPPHIRE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, évalue l'apitegromab pour les patients sous nusinersen ou risdiplam. La conception de l'essai clinique prévoit le recrutement d'environ 156 patients âgés de 2 à 12 ans atteints de SMA de type 2 et 3 non ambulatoire dans la population principale d'efficacité. Les données cliniques de l'essai de prolongation de 24 mois de TOPAZ de phase 2 seront présentées lors de la réunion annuelle de Cure SMA en juin.

Les données de l'essai TOPAZ de phase 2 seront présentées à la conférence clinique et scientifique de la Muscular Dystrophy Association (MDA) et à la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology en mars, ainsi qu'au congrès de la Société européenne de neurologie pédiatrique en avril. Le SRK-181 est un inhibiteur sélectif de l'activation latente du TGF 1 développé dans le but de surmonter la résistance primaire et d'augmenter le nombre de patients pouvant bénéficier d'un traitement par inhibiteurs de points de contrôle. Le recrutement est en cours pour la partie B de l'essai clinique de phase 1 DRAGON POC pour SRK-181.

La partie B consiste en plusieurs cohortes de preuve de concept axées sur l'évaluation de la capacité du SRK-181 à surmonter la résistance primaire au traitement anti-PD-(L)1. Chaque cohorte enrôlera jusqu'à 40 patients atteints de diverses tumeurs solides, dont le carcinome urothélial (UC), le mélanome cutané (MEL), le cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC), le carcinome rénal à cellules claires (ccRCC) et d'autres tumeurs solides. La stratégie de biomarqueurs dans la partie B de DRAGON explorera les signes précoces de l'activité de SRK-181, y compris l'engagement des cibles et la modulation des voies.

Cela comprendra la mesure des effets sur le contexte immunitaire circulant et tumoral, comme l'infiltration des cellules T CD8+ et la réduction des populations de cellules suppressives dérivées des myéloïdes (MDSC), ainsi que l'analyse de la signalisation des voies liées au TGF. Les premières preuves de l'activité du médicament et les données sur la sécurité sont prévues en 2022.