Solid Biosciences Inc.

Solid Biosciences Inc. est une société de sciences de la vie qui développe des médicaments génétiques de précision pour les maladies neuromusculaires et cardiaques. La société se concentre sur l'avancement d'un portefeuille de candidats à la thérapie génique, notamment SGT-003 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, SGT-501 pour le traitement de la tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique, AVB-401 pour le traitement de la cardiomyopathie dilatée à médiation BAG3, ainsi que d'autres actifs pour le traitement de maladies cardiaques mortelles. La société a également deux programmes de transfert de gènes pour le traitement des maladies cardiaques, SGT-601 pour la DCM TNNT2 et SGT-701 pour la DCM RBM20, qui sont tous deux en phase précoce de développement préclinique. Elle a également un programme de transfert de gènes neuromusculaires pour le traitement de l'ataxie de Friedreich. Outre ses candidats au transfert de gènes, la société a des programmes de développement axés sur des plates-formes technologiques, notamment de nouvelles bibliothèques de capsides et l'expression de gènes doubles, une technologie qui lui permet d'intégrer plusieurs transgènes dans une seule capside.